近日，Cabaletta Bio 公司宣布CABA-201的IND 申请获得FDA批准，用于治疗全身性肌无力，这是该公司的第四个获批的IND。Cabaletta Bio是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于为自身免疫性疾病患者开发和推出创新的治疗性靶向细胞疗法。
重症肌无力 (MG) 是一种罕见的自身免疫性疾病，其特点是自身抗体干扰神经肌肉接头 (NMJ) 的信号传导，导致可能危及生命的肌无力。目前的标准治疗的临床疗效通常一般，而且需要长期给药，增加了严重副作用的风险。而CABA-201的治疗方案只需一次给药，就有可能暂时但完全消除 B 细胞，从而实现潜在的“免疫系统重置”和对自身免疫性疾病患者的持久缓解。
Cabaletta计划启动在全身性肌无力 (gMG) 患者中开展 1/2 期研究，预计在2024年上半年提供CABA-201治疗狼疮和/或肌炎患者的初步临床数据，同时继续扩大CABA-201的产品组合，使其超越风湿病学，进入神经病学领域。
参考来源：
1.《Cabaletta Bio Receives FDA Clearance of CABA-201 IND Application for Treatment of Generalized Myasthenia Gravis》
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